ORYZON GENOMICS (ORY), compañía biofarmacéutica de fase clínica y líder global en epigenética, ha anunciado que la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha autorizado la solicitud de ensayo clínico (CTA) para iniciar un estudio de Fase II destinado a evaluar vafidemstat para el tratamiento del síndrome de Phelan-McDermid (PMS). El estudio, denominado HOPE-2, es un estudio de Fase IIa, unicéntrico, de un solo brazo y abierto, que incluirá a 12 pacientes adultos con síndrome de Phelan-McDermid, una enfermedad genética asociada al trastorno del espectro autista (TEA). El objetivo principal del estudio es evaluar la seguridad y tolerabilidad de vafidemstat.

Entre los objetivos secundarios se incluyen la evaluación del efecto de vafidemstat sobre la ira y la agresión, medido mediante la Subescala de Irritabilidad de la Aberrant Behavior Checklist (ABC) y la Clinical Global Impression of Severity – Anger and Aggression (CGI-S A/A), así como la evaluación de la eficacia de vafidemstat en el tratamiento global de la enfermedad en adultos con PMS, medida mediante las escalas Repetitive Behavior Scale-Revised (RBS-R), Phelan-McDermid Syndrome Assessment of Severity (PMSA-S) y las subescalas de la ABC: conducta estereotipada, hiperactividad/falta de cooperación, lenguaje inapropiado y retraimiento social. Vafidemstat se administrará durante 12 semanas. Tras las primeras 12 semanas de tratamiento, el investigador evaluará, en función del beneficio clínico, si el participante puede continuar el tratamiento hasta completar 24 semanas.