Según anunció ayer la compañía, ORYZON GENOMICS (ORY) la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha aprobado su Solicitud de Autorización de Ensayo Clínico (CTA, por sus siglas en inglés), el equivalente europeo a un IND, para iniciar un ensayo clínico de Fase Ib de iadademstat en anemia de células falciformes (ACF). Este será el primer ensayo clínico que investigará iadademstat en una indicación hematológica no maligna.

El estudio de Fase Ib, denominado RESTORE, se llevará a cabo en varios centros en España y tiene como objetivo reclutar a 40 pacientes adultos con ACF. Los objetivos primarios del ensayo serán evaluar la seguridad y tolerabilidad de iadademstat y establecer su Dosis Recomendada para Fase 2 (RP2D). Entre los objetivos secundarios se incluye la evaluación de la actividad de iadademstat para inducir hemoglobina fetal (HbF), entre otros.

La ACF es un trastorno sanguíneo crónico y hereditario causado por una mutación en el gen de la β-globina, que conduce a la producción de hemoglobina S (HbS) en lugar de la hemoglobina A normal. En condiciones de bajo oxígeno, la HbS tiende a polimerizar, lo que provoca que los glóbulos rojos adopten una forma de hoz, volviéndose rígidos y frágiles. Esto da lugar a oclusión microvascular, hemólisis e inflamación crónica.