ORYZON GENOMICS (ORY), compañía biofarmacéutica de fase clínica y líder global en epigenética, ha publicado datos actualizados de estudios clínicos que investigan iadademstat, el inhibidor selectivo de LSD1 de ORY para indicaciones onco-hematológicas.

Los resultados, presentados recientemente en la 67º Congreso Anual de la American Society of Hematology (ASH), ponen de relieve datos alentadores de eficacia y seguridad procedentes de dos estudios en curso que evalúan iadademstat en combinación con los regímenes de tratamiento estándar en pacientes con leucemia mieloide aguda (LMA).

En ALICE-2, un estudio iniciado por investigador y patrocinado por Oregon Health & Science University en pacientes con LMA de nuevo diagnóstico, la combinación de iadademstat con azacitidina y venetoclax mostró una tasa de respuesta global (ORR) del 100% en los 10 pacientes incluidos en la comunicación a ASH. La tasa de remisión completa compuesta (CCR) alcanzó el 90%, con un 80% de remisiones completas (RC) estrictas. El 70% de los pacientes pasó a trasplante hematopoyético alogénico y la mediana de supervivencia global no se había alcanzado tras nueve meses de seguimiento. El tratamiento fue seguro y bien tolerado, con un perfil de eventos adversos en línea con otros regímenes combinados en LMA de nuevo diagnóstico. La búsqueda de dosis continúa y el ensayo sigue reclutando pacientes en el nivel DL2, con un total previsto de 21 pacientes evaluables para determinar la dosis máxima tolerada.

El segundo estudio, FRIDA, patrocinado por ORY, evalúa iadademstat junto con gilteritinib en pacientes con LMA en recaída o refractaria con mutación FLT3. En los 37 pacientes presentados en ASH, todas las dosis testadas en la fase de escalado fueron seguras conforme a los criterios de toxicidad limitante de dosis. El estudio se encuentra en fase de expansión en una dosis farmacológicamente activa que ha incluido a 17 pacientes y que mantiene buena tolerabilidad según la monitorización de seguridad. En 15 pacientes evaluables, la actividad preliminar muestra un 67% de CCR y un 47% de RC+RCh, resultados que, según la nota de la compañía, comparan favorablemente con el ensayo ADMIRAL (RC+RCh 34%), especialmente porque un 47% de los pacientes tratados en FRIDA habían fracasado previamente con venetoclax. Cuatro pacientes han sido sometidos a trasplante hematopoyético.